Ashish Kumar / EyeEm / Getty Images
Chei de luat masa
- Pralsetinib (Gavreto), un medicament inhibitor selectiv al RET, aprobat de FDA pentru cancerele pulmonare cu celule mici, fără fuziune RET pozitive (NSCLC) pe 4 septembrie 2020 și cancerele tiroidiene modificate prin RET la 1 decembrie 2020. (...)
- Acest medicament, și altele ca acesta, oferă o opțiune de tratament mai direcționată pentru pacienții cu aceste diagnostice.
- Participanții dispuși la studiile clinice pot modela viitorul îngrijirii cancerului pentru alții.
Morgan Romero avea 17 ani când a fost diagnosticată cu cancer tiroidian papilar - cel mai frecvent tip de cancer tiroidian, frecvent diagnosticat la femeile cu vârsta sub 30 de ani. Deși cancerul tiroidian nu este rar și foarte tratabil, cazul particular al lui Romero s-a complicat rapid din cauza cât de departe a avut cancerul răspândit rămânând nedetectat. Și dacă nu ar fi fost un accident de mașină, ar fi rămas nedetectat și mai mult.
„Am fost în mașină cu mama mea și dintr-o dată, un vehicul cu 18 roți era în fața noastră”, spune Romero lui Verywell, detaliind un accident din 2012.
Romero nu părea să aibă leziuni care pun viața în pericol imediat, dar, din cauză că are spina bifidă, medicii din camera de urgență erau îngrijorați de un potențial traumatism cu whiplash.
„Au făcut multe teste și au spus:„ Gâtul tău este în regulă, dar am găsit pete în plămâni ”, spune ea.
Un diagnostic complicat
Romero a văzut un pneumolog în orașul său natal din Dallas, Texas, care a stabilit că zonele în cauză erau de la cancerul tiroidian papilar care s-a răspândit în plămâni.
Romero a suferit o tiroidectomie, o îndepărtare chirurgicală a tiroidei și un tratament cu iod radioactiv pentru a ucide orice țesut tiroidian rămas în corpul ei, dar nu se îmbunătățea. Medicii ei au recomandat îngrijirea hospice, dar Romero nu era pregătit să accepte acest plan.
„Nu, sunt prea tânăr pentru asta”, își amintește Romero spunându-i medicilor ei.
Vivek Subbiah, MD, care l-a tratat pe Romero, îi spune lui Verywell că este obișnuit ca pacienții mai tineri să nu fie diagnosticați cu acest tip de cancer până când acesta atinge stadiile ulterioare.
„La pacienții mai tineri, vom vedea cancerele prezentate mai târziu, deoarece se simt bine”, spune el.
Cu sprijinul mamei sale, Romero a decis să caute expertiza MD Anderson Cancer Center în Houston, Texas, în 2013. Echipa lor endocrină expertă multidisciplinară a tratat-o cu două terapii secvențiale, lenvatinib și apoi sorafenib. Au lucrat o vreme, dar în cele din urmă, cancerul lui Romero a progresat, iar ea s-a îmbolnăvit destul de mult.
Romero a fost internată în spital pentru pneumonie și a necesitat ventilație mecanică de trei ori în ianuarie 2018. Greutatea ei a scăzut la 70 de kilograme.
Deoarece tumora ei avea ceva numit mutație RET, Romero a început să primească îngrijire de la Centrul Clinic pentru Terapie Țintită, departamentul de studii clinice MD Anderson.
Ce sunt cancerele RET-Fusion Positive?
În unele tipuri de cancer tiroidian, modificările specifice ale genei rearanjate în timpul transfecției (RET) determină celulele să formeze o formă anormală a proteinei RET kinazei. Această proteină modificată alimentează creșterea celulelor canceroase. În unele cazuri, cum ar fi cele ale lui Romero, aceste celule se pot răspândi în plămâni, dar nu toate cancerele pulmonare cu fuziune pozitivă RET vin din tiroida. Unele tipuri de cancer pozitiv cu fuziune RET încep în plămâni.
Tumorile RET pozitive la fuziune apar în aproximativ 2% din cazurile de cancer pulmonar cu celule mici (NSCLC) și în aproximativ 10 până la 20% din cazurile de cancer tiroidian papilar, spune Subbiah.
Un nou studiu clinic oferă speranță
„Când Morgan [a intrat în studiul nostru clinic] în 2018, era bolnavă și scădea rapid. A fost internată de mai multe ori la spital pentru oxigen și avea probleme cu respirația ”, spune Subbiah.
Subbiah și echipa de tratament MD Anderson au considerat că Romero este un candidat adecvat pentru un medicament experimental numit pralsetinib (Gavreto), un inhibitor selectiv al RET, care a prezentat rezultate promițătoare cu anumite tipuri de cancer.
Inhibitorii RET atacă proteina RET în cancerele tiroidiene și cancerele pulmonare cu mutația genei RET.
Pe lângă pralsetinib, Food and Drug Administration (FDA) a aprobat selpercatinib (Retevmo), un alt inhibitor al RET, pe 8 mai 2020. Aceste medicamente sunt administrate pe cale orală sub formă de capsule , de obicei o dată sau de două ori pe zi.
După ani fără îmbunătățiri, Romero era nerăbdător să încerce medicamentul.
„Când am ieșit din spital și am reușit să înghit, am spus„ Hai să luăm medicamente! ”, Își amintește ea.
După ce a fost pe ventilator, Romero a trebuit să învețe cum să înghită din nou și s-a temut de sufocare cu pastile. Totuși, spune că a rămas optimistă cu privire la șansele sale de îmbunătățire.
„Morgan a fost unul dintre primii pacienți cu cancer tiroidian papilar care s-au înscris în acest studiu”, spune Subbiah. „Ea și familia ei au fost extrem de motivați.”
Efecte secundare frecvente ale inhibitorilor RET
- Gură uscată
- Diaree sau constipație
- Tensiune arterială crescută
- Senzație de oboseală
- Umflături la nivelul mâinilor sau picioarelor
- Erupții cutanate
- Niveluri ridicate de zahăr din sânge
- Dureri musculare și articulare
- Număr scăzut de celule albe din sânge, globule roșii sau trombocite
- Modificări ale altor teste de sânge
O a doua șansă la viață
Romero și echipa ei de tratament au observat un răspuns pozitiv imediat la pralsetinib.
„În general mă descurc destul de bine și nu am avut probleme majore”, spune Romero. „Mi-e foame din nou. Părul meu crește la loc. ”
„Morgan avea mai multă energie, capacitatea ei de a desfășura activități din viața de zi cu zi s-a îmbunătățit și, în două luni, a încetat să mai necesite oxigen”, spune Subbiah. „Tumora s-a micșorat și, din punct de vedere clinic, arată bine. Ea este o persoană diferită. ”
Romero continuă să ia pralsetinib în fiecare zi. Are complicații de sănătate datorate spinei bifide, dar nu a mai solicitat alte spitalizări pentru dificultăți de respirație. Creșterile pulmonare, deși sunt încă prezente, rămân stabile.
Romero și-a îndeplinit recent un vis de lungă durată. A absolvit facultatea cu o diplomă de licență în psihologie.
Importanța studiilor clinice
Subbiah spune că pacienții cu cancer rare precum Romero pot avea un impact mare prin participarea la studii clinice. Tratamentele tradiționale pot provoca reacții adverse majore la mulți pacienți, iar terapiile mai noi oferă opțiuni mai bune. Dar singura modalitate prin care o terapie mai nouă devine disponibilă pe scară largă este prin parcurgerea unui studiu clinic.
„Studiile clinice sunt un element esențial și de bază pentru descoperirea și dezvoltarea de noi tratamente medicamentoase”, spune Subbiah. „Studiile clinice sunt o condiție prealabilă de către FDA înainte ca un produs nou să poată fi„ aprobat de FDA ”și introdus pe piață. Aprobarea FDA deschide porțile pentru mulți pacienți care nu pot veni în centrele mari de cancer. Morgan a făcut posibilă pacienții reali din lumea reală pentru a avea acces la acest medicament ”
Subbiah pledează, de asemenea, pentru teste de screening molecular mai frecvente, care ajută la identificarea tipurilor rare de cancer tratate cu terapii mai noi și avansate.
„Testarea moleculară este din ce în ce mai obișnuită și disponibilă, dar încă nu este standard”, spune Subbiah.Pacientii ar trebui sa pledeze pentru testarea moleculara, mai ales daca a lor este un diagnostic rar, cancerul sa raspandit, sau nu exista multe optiuni de tratament. Laboratoarele se țin de eșantioane, deci este posibil să solicitați teste moleculare. Cancerul se poate schimba, de asemenea, pe măsură ce se răspândește, așa că ar putea fi util să solicitați teste moleculare pe un nou eșantion de biopsie din siturile metastatice. ”
.jpg)
