koto_feja / Getty Images
Chei de luat masa
- Un nou medicament pentru tratarea SLA a încetinit progresia bolii la pacienți într-un nou studiu.
- Diferența dintre pacienții care au luat medicamentul și cei care au luat un placebo a fost mică, dar semnificativă.
- Aproximativ 12.000 până la 15.000 de persoane din SUA au SLA.
Un medicament experimental poate ajuta la încetinirea progresului sclerozei laterale amiotrofice (SLA) a bolii cerebrale, potrivit unui nou studiu alNew England Journal of MedicineOpțiunile de tratament pentru pacienții cu SLA sunt foarte limitate, astfel încât cercetătorii speră că acest medicament poate servi ca terapie complementară.
ALS este un grup de boli neurologice rare, care implică celulele nervoase responsabile de controlul mișcărilor musculare voluntare, cum ar fi mestecarea, mersul pe jos și vorbirea, potrivit Institutului Național pentru Tulburări Neurologice și Accident vascular cerebral (NINDS). Boala este progresivă, adică simptomele se înrăutățesc în timp și în prezent nu există nici un remediu. În fiecare an, aproximativ 5.000 de persoane sunt diagnosticate cu SLA în Statele Unite.
Pentru studiu, care a fost publicat pe 3 septembrie, cercetătorii au testat un nou medicament, care este o combinație de fenilbutirat de sodiu-taurursodiol numit AMX0035, la pacienții cu SLA. Dintre acești pacienți, 89 au primit noua medicație, în timp ce 48 au primit un placebo. Cercetătorii au urmărit apoi pacienții timp de 24 de săptămâni și au măsurat progresia bolii lor folosind Scala de evaluare funcțională a sclerozei laterale amiotrofice revizuite (ALSFRS-R), o măsurare a severității SLA unui pacient.
La sfârșitul studiului, pacienții care au luat AMX0035 au avut un declin funcțional mai lent decât cei care au luat placebo. Cercetătorii au solicitat studii mai lungi și mai mari ca următorul pas al medicamentului.
"Acesta este un pas important înainte și vești foarte pline de speranță pentru persoanele cu SLA și familiile lor", spune autorului principal al studiului Sabrina Paganoni, MD, dr., Profesor asistent la Harvard Medical School și Spaulding Rehabilitation Hospital, pentru Verywell. Pacientii care au fost tratati cu AMX0035 au pastrat functia fizica mai mult decat cei care au primit placebo. Acest lucru înseamnă că și-au păstrat o mai mare independență cu activitățile vieții de zi cu zi care sunt importante pentru pacienți, cum ar fi capacitatea de a merge, de a vorbi și de a înghiți alimente. ”
Ce înseamnă asta pentru tine
Procesul pentru AMX0035 pentru tratarea SLA este încă în desfășurare. Dar, cu timpul, acest nou medicament poate ajunge să devină un alt pilon al tratamentului SLA.
Înțelegerea SLA
Atunci când un pacient are SLA, se confruntă cu o deteriorare treptată a neuronilor motori sau a celulelor nervoase care asigură comunicarea de la creier la măduva spinării și mușchi, explică NINDS. În SLA, neuronii motori din creier și măduva spinării degenerează sau mor și nu mai trimite mesaje către mușchi. Ca urmare, mușchii devin treptat mai slabi, se zvârcolesc și se risipesc. În timp, creierul nu mai este capabil să controleze mișcările voluntare ale mușchilor.
„SLA este o boală foarte dură pentru pacienți și familie”, spune pentru Verywell Amit Sachdev, MD, director medical în divizia de medicină neuromusculară de la Universitatea de Stat din Michigan.
În cele din urmă, o persoană cu SLA va pierde capacitatea de a vorbi, mânca, mișca și respira, spune NINDS.
Majoritatea persoanelor cu SLA mor din cauza insuficienței respiratorii în decurs de 3 până la 5 ani de la apariția simptomelor, potrivit NINDS. Aproximativ 10% dintre persoanele cu diagnostic vor supraviețui timp de 10 sau mai mulți ani.
Cum vă poate ajuta AMX0035
În prezent nu există un tratament eficient care să oprească sau să inverseze progresia bolii. Cu toate acestea, există tratamente care pot ajuta pacientul să-și controleze simptomele și să le facă mai confortabile. Pacienților SLA li se administrează de obicei o combinație de medicamente cu terapie fizică potențială și sprijin nutrițional.
Administrația pentru alimente și medicamente (FDA) a aprobat medicamentele riluzol (Rilutek) și edaravonă (Radicava) pentru tratamentul SLA. Riluzolul poate ajuta la reducerea daunelor la neuronii motori și poate prelungi supraviețuirea unei persoane cu câteva luni, în timp ce edaravona poate ajuta încetinește declinul funcționării zilnice a unui pacient.
Paganoni spune că AMX0035 nu este o terapie de înlocuire pentru medicamentele existente. În schimb, se crede că poate servi ca terapie complementară.
Sabrina Paganoni, MD, dr
Acest lucru ne spune că s-ar putea să avem nevoie de o combinație de tratamente diferite pentru a combate cel mai eficient SLA.
- Sabrina Paganoni, MD, drÎn acest ultim studiu, majoritatea pacienților luau deja riluzol, edaravonă sau ambele. „AMX0035 a oferit beneficii suplimentare pe lângă standardele de îngrijire”, spune Paganoni. In plus, mecanismele de actiune ale acestor medicamente sunt diferite. Acest lucru ne spune că s-ar putea să avem nevoie de o combinație de tratamente diferite pentru a combate cel mai eficient SLA. ”
Nu a fost creat un singur medicament care să oprească în totalitate progresia SLA, dar experții sunt speranți pentru viitorul tratamentului SLA. „Sunt necesare noi tratamente”, spune Sachdev. „Acest medicament ar fi un pas bun”.
Cu toate acestea, avertizează Sachdev, AMX0035 nu este un remediu miraculos pentru SLA. "În acest studiu, pacienții au continuat să scadă în mod constant", spune el. "Declinul lor a încetinit, dar doar modest."
Pe scara ALSFRS-R, participanții la studiu care au luat AMX0035 au evaluat, în medie, cu 2,32 puncte mai mult pe o scară 0-48 care descompune capacitatea unui pacient de a finaliza independent 12 activități zilnice, cum ar fi vorbirea, mersul pe jos și scrierea.
Ce se întâmplă în continuare cu AMX0035
Acest studiu special a fost relativ scurt, ceea ce face neclar dacă medicamentul ar putea întârzia moartea unei persoane și să îi ofere mai mult control asupra mișcărilor musculare pentru luni suplimentare, spune Sachdev. Cu toate acestea, procesul este în curs.
Participanții care au finalizat procesul au primit opțiunea de a lua AMX0035 pe termen lung. „Această extensie este importantă, deoarece ne va învăța despre impactul drogului asupra supraviețuirii”, spune Paganoni. „Urmărim participanții de trei ani încoace.”
Paganoni este plin de speranță cu privire la viitorul tratamentului SLA.
„Încetinirea bolii este un obiectiv important într-o boală rapid progresivă, precum SLA, deoarece boala mai lentă înseamnă păstrarea mai lungă a funcției fizice și mai multă independență cu activitățile vieții de zi cu zi”, spune ea. „Sperăm că, în viitor, vom putea găsi un medicament sau o combinație de medicamente care pot opri complet sau chiar inversa boala. Între timp, fiecare poveste de succes ca aceasta ne spune că suntem pe drumul cel bun. ”
-tear.jpg)
