FDA se va întâlni cu experți în legătură cu aprobarea controversată a medicamentelor împotriva Alzheimerului

Willie B. Thomas / Getty Images

ACTUALIZAȚI

Pe 6 noiembrie, grupul de experți externi al FDA a concluzionat că datele clinice nu susțin aprobarea medicamentului Biogen’s Alzheimer, aducanumab. Zece din cei 11 membri ai panelului au votat că datele furnizate de Biogen nu erau suficiente pentru a demonstra că aducanumab ar putea încetini declinul cognitiv la persoanele cu Alzheimer.

Acum, FDA trebuie să stabilească dacă vor continua cu aprobarea medicamentului.

Food and Drug Administration (FDA) intenționează să se întâlnească cu un grup de experți la începutul lunii noiembrie pentru a ajuta la stabilirea dacă un medicament controversat pentru tratarea bolii Alzheimer ar trebui să fie aprobat pentru consum. Medicamentul, cunoscut sub numele de aducanumab, a fost studiat anul trecut în studiile clinice care au fost oprite. Producătorul medicamentului, Biogen, a publicat ulterior date care sugerează că medicamentul este de fapt eficient la încetinirea progresiei bolii Alzheimer.

Comitetul de experți se va întruni printr-o platformă de conferințe online pe 6 noiembrie, dar materialele de fundal și prezentările pre-înregistrate vor fi disponibile publicului cu cel puțin două zile lucrătoare înainte, potrivit FDA. FDA a stabilit, de asemenea, un dosar unde membrii publicului pot scrie cu date, informații și vizualizări. Amit Sachdev, MD, director medical în departamentul de neurologie de la Universitatea de Stat din Michigan, spune Verywell că grupul de experți este „o parte standard a procesului de aprobare”.

Aducanumab are o istorie istorică. Biogen a oprit două studii clinice de fază 3 pentru medicament în martie 2019, după ce a stabilit că medicamentul nu și-a îndeplinit obiectivele de tratare a Alzheimerului. Compania a întrerupt, de asemenea, dezvoltarea aducanumab. Însă, pe 22 octombrie 2019, Biogen a dezvăluit că solicită aprobarea de marketing a medicamentului de către FDA.

Într-un comunicat de presă, Biogen a explicat că compania a reanalizat datele din studiu pentru a include pacienții care au continuat să ia medicamentul după data limită a procesului din 26 decembrie 2018 până pe 21 martie 2019. Un studiu a arătat că „Reducerea semnificativă a declinului clinic”, a spus compania.

Pacientii care au primit aducanumab au avut beneficii semnificative in ceea ce priveste masurile de cognitie si functie, cum ar fi memoria, orientarea si limbajul, a continuat anuntul. „Pacienții au experimentat, de asemenea, beneficii asupra activităților vieții de zi cu zi, inclusiv efectuarea de finanțe personale, efectuarea treburilor casnice, cum ar fi curățarea, cumpărăturile și spălatul, și călătorirea independentă din casă.”

Biogen a mai spus în noiembrie 2019 că compania nu ar trebui să fie obligată să facă un alt proces.

Medicamentul a primit răspunsuri mixte din partea comunităților medicale și Alzheimer. Asociația Alzheimer a declarat într-un comunicat de presă că este „încurajat” faptul că Biogen va continua aprobarea de către FDA a aducanumab, adăugând că „toate tratamentele urmărite în prezent care sunt considerate sigure ar trebui continuate pentru a determina eficacitatea acestora”.

Dar unii au mers pe rețelele sociale pentru a spune că aprobarea medicamentului se simte grăbită.

Peste 5 milioane de americani au boala Alzheimer, potrivit Asociației Alzheimer. Boala este a șasea cauză principală de deces în SUA și în prezent nu există niciun tratament medical care să oprească dezvoltarea acesteia. Dacă ar fi aprobat, aducanumab ar deveni prima terapie autorizată pentru a încetini declinul bolii Alzheimer.

Ce înseamnă asta pentru tine

Dacă aducanumab este aprobat, acesta poate ajuta la încetinirea progresiei simptomelor la persoanele cu boala Alzheimer. Dacă aveți o persoană dragă cu boala, întrebați-vă medicul dacă medicamentul poate fi potrivit pentru ei, dacă acesta devine disponibil pentru consum.

Noțiuni de bază despre Aducanumab

Aducanumab este un anticorp monoclonal, ceea ce înseamnă că este o versiune creată de laborator a unui anticorp. Un anticorp este o componentă proteică a sistemului imunitar care circulă în sânge. Anticorpii recunosc substanțele străine din organism și acționează pentru a le neutraliza.

Aducanumab, care este dat de IV, se leagă selectiv pentru a selecta proteinele amiloide. În boala Alzheimer, nivelurile anormale ale anumitor proteine ​​amiloide se aglomerează pentru a forma plăci care se colectează între neuroni și perturbă funcția celulară. Cercetările sunt încă în desfășurare pentru a înțelege mai bine cum și în ce stadiu al Alzheimerului, anumite forme de amiloizi influențează boala și progresia acesteia.

Într-un studiu clinic, aducanumab a arătat o reducere substanțială a plăcilor amiloide.

„Această constatare a fost robustă și incontestabilă; plăcile au fost semnificativ scăzute în toate regiunile corticale ale creierului examinate ”, potrivit unui raport publicat înLanceta„Cu toate acestea, efectele clinice, evaluate utilizând patru scale clinice după șase și 12 luni de tratament, au fost mult mai puțin sigure.” Cu toate acestea, raportul spune, „acest studiu timpuriu a demonstrat că aducanumab este un robust de placă amiloid robust”.

Ce cred experții?

În general, sunt încântați de posibilitatea de a oferi medicamentul pacienților. „Există unii oameni care vor beneficia”, spune Sachdev.

Scott Kaiser, MD, geriatru și director al Geriatric Cognitive Health for Pacific Neuroscience Institute de la Providence Saint John’s Health Center din California, spune lui Verywell că medicamentul este „foarte interesant”.

„Terapiile pentru abordarea bolii Alzheimer au fost evazive”, spune el. „În prezent, nu există terapie farmaceutică semnificativă care să modifice boala. Faptul că există ceva care poate oferi beneficii este un lucru uriaș. Ca cineva care are grijă de pacienții cu demență în fiecare zi, dacă ați putea întârzia progresia simptomelor, mențineți independența oamenilor pentru o perioadă mai mare de timp, acesta este un factor semnificativ în viața oamenilor ".

Dacă este aprobat, aducanumab „oferă speranță pacienților și familiilor în care există foarte puține opțiuni”, spune Kaiser. Kaiser admite că este „neobișnuit” ca o companie să schimbe decizia de a opri un proces. Dar, adaugă el, „atunci când te uiți la dovezi, pare destul de clar că există beneficii”. Marea întrebare, spune Kaiser, este dacă trebuie făcute mai multe studii pentru a determina dacă medicamentul este sigur. „Aceasta este treaba acestui comitet”, spune el.

Deși medicamentul este promițător, Sachdev subliniază că „există îngrijorarea că medicamentul funcționează prea târziu în procesul bolii”.

Deși Sachdev spune că speră că aducanumab poate ajuta unii pacienți cu Alzheimer în viitor, el subliniază, de asemenea, importanța unei vieți sănătoase. „Îmbătrânirea grațioasă implică adesea o pierdere de memorie. Este greu de știut cine va dezvolta probleme cu activitățile zilnice și cine nu ”, spune el. „Pentru majoritatea oamenilor, un nou medicament nu va fi răspunsul corect. Cea mai bună abordare este de a încuraja un creier sănătos, încurajând un corp sănătos. ”