Un studiu clinic de fază 1 este prima fază a trei sau patru faze ale studiilor de cercetare pentru a testa un tratament pe oameni. Scopul principal al unui studiu clinic este de a determina dacă un medicament sau o procedură este sigură pentru uz uman. Înainte de studiile clinice de fază 1, un medicament trebuie studiat pe larg pe celulele bolii din laborator și / sau la animalele de laborator. Cu toate acestea, rolul studiilor clinice de fază 1 în cancer s-a schimbat enorm în ultimii ani, în principal datorită Proiectului genomului uman (HGP). Finalizat în 2003, HGP le-a permis oamenilor de știință să descopere secvența tuturor genelor găsite la om, ceea ce a permis progrese medicale în diagnosticul și tratamentul multor boli, inclusiv a cancerului. Înainte de HGP, studiile clinice pentru noi medicamente experimentale erau adesea un efort de „ultim șanț”, cu doar o mică șansă ca o persoană să beneficieze. În schimb, participarea la un studiu clinic de fază 1 poate fi o opțiune excelentă (și singură) de a prelungi viața.
Yuri_Arcurs / Getty Images
În plus, deoarece multe medicamente testate în aceste studii au fost concepute cu atenție pentru a interfera cu ținte specifice în progresia și răspândirea cancerului, de exemplu, acestea tind să fie mai puțin „riscante” decât în trecut. În prezent, există mulți oameni care supraviețuiesc cancerului datorită existenței acestor studii experimentale.
Rețineți că scopul studiilor clinice este de a găsi tratamente care funcționează mai bine sau au mai puține efecte secundare decât medicamentele disponibile în prezent. Toate medicamentele utilizate pentru tratarea cancerului (sau a oricărei afecțiuni) au fost odată testate într-un studiu clinic. Și în acea perioadă de încercare, singurele persoane care au reușit să profite de beneficiile acestor tratamente au fost cele care au fost înscrise în grupul de studiu al studiului clinic.
Definiția și scopul testelor clinice de fază 1
Studiile clinice de fază 1 trebuie făcute pentru a vedea dacă un medicament experimental sau un tratamentestesigur.După ce tratamentul este testat în laborator sau pe animale (numit testare preclinică), acesta intră într-un studiu clinic de fază 1 care implică testarea pe oameni. Este important să rețineți că testarea preclinică este adesea extinsă și că trebuie obținute rezultate semnificative și pozitive pentru a avea aprobat un studiu la om.
Caracteristici
Studiile clinice de fază 1 implică doar un număr mic de persoane pentru a determina dacă un medicament sau tratament este sigur și pentru a determina cea mai bună doză de medicament și modul în care ar trebui administrat (oral sau intravenos). De obicei se folosește o doză mică de medicamente, iar un grup poate fi împărțit astfel încât unii oameni să primească o doză mai mare și alții, o doză mai mică de medicament.
Deși scopul principal al acestor studii este de a evalua siguranța tratamentului, ele pot determina, de asemenea, că un tratament pare să funcționeze favorabil împotriva cancerului dacă subiecții înscriși răspund bine la medicament (cum ar fi dacă cancerul se stabilizează sau scade în dimensiune).
Monitorizarea
Întrucât studiile de fază 1 sunt primele studii testate pe oameni și care prezintă astfel cele mai mari riscuri, persoanele înscrise în studiu sunt de obicei monitorizate foarte atent de către anchetatorii studiului. De exemplu, probele de sânge și urină pot fi colectate în mod regulat. În plus, aceste studii sunt adesea efectuate în centrele majore de cancer (cum ar fi centrele desemnate de Institutul Național al Cancerului) care au oncologi specializați în tipuri specifice de cancer.
Alte faze ale studiilor clinice
Există trei faze ale studiilor clinice care trebuie finalizate înainte ca un medicament să fie aprobat de Food and Drug Administration (FDA). Dacă apare un tratamentsigurla sfârșitul unui studiu clinic de fază 1, acesta poate trece apoi la un studiu clinic de fază 2, un studiu realizat pentru a vedea dacă un tratament esteefectiv. Dacă un medicament sau un tratament este considerat sigur într-un studiu de fază 1 și eficient într-un studiu de fază 2, acesta va intra apoi într-un studiu clinic de fază 3. Studiile clinice de fază 3 au populații de studiu mult mai mari și se fac pentru a vedea dacă un tratament nu este doar sigur și eficient, cifuncționează mai bine sau are mai puține efecte secundaredecât tratamentele disponibile în prezent.
Studiile clinice de fază 1 s-au schimbat
Studiile clinice de fază 1 și ceea ce vă puteți aștepta dacă sunteți înscris la unul, s-au schimbat semnificativ doar în ultimii ani.
Odată cu progresul în medicina de precizie, care permite tratamentului să țină seama de diferențele genetice individuale, este probabil ca studiile clinice de fază 1 să continue să ofere mai multe promisiuni indivizilor, decât simplele studii efectuate pentru a vedea dacă un medicament este sigur.
Terapia orientată împotriva cancerului, care vizează anomalii celulare specifice și diferă de chimioterapia standard, poate ajuta la schimbareataLa urma urmei, dacă puteți inhiba un anumit pas pe care cancerul trebuie să îl parcurgă pentru a-l împărți (și astfel să crească și să se răspândească), există o șansă rezonabilă ca cancerul care s-a dovedit a fi dependent de acel pas să răspundă.
Medicamentele vizate sunt adesea mai susceptibile de a ține sub control cancerul de ceva timp, precum și medicamentele imunoterapice, pot duce la un răspuns durabil pe termen lung.
Un exemplu: Vitrakvi (Larotrectinib)
Un exemplu de studiu clinic de fază 1 de succes este cel al terapiei vizate Vitrakvi (Larotrectinib), căruia i s-a acordat aprobarea accelerată de FDA în 2018. Acest medicament funcționează prin inhibarea unui pas în creșterea cancerelor care au o anumită genetică. profil, mai degrabă decât pe orice cancer (au fost studiate persoanele cu peste 17 tipuri de cancer, inclusiv adulți și copii).
În studiile clinice de fază 1 care au condus la aprobare, medicamentul a fost administrat persoanelor cu cancer avansat care fie nu aveau alte opțiuni de tratament disponibile, fie au progresat cu aceste opțiuni. Dintre participanții la studiu, 75% au răspuns la medicament și mulți au continuat să răspundă când perioada de studiu s-a încheiat după nouă luni. În comparație, dacă oamenii ar fi tratați cu chimioterapie (dacă aceasta ar fi chiar o opțiune), majoritatea și-ar fi văzut cancerul progresând în termen de șase luni. Au existat chiar și câteva persoane cu cancer metastatic sau inoperator care au avut o progresie tumorală suficient de semnificativă încât să poată fi efectuată apoi o intervenție chirurgicală curativă.
Luând în considerare un studiu clinic de fază 1
Există câteva motive pentru care cineva ar putea lua în considerare participarea la un studiu clinic de fază 1. Una este speranța îmbunătățirii medicamentelor care ar putea ajuta pe alții cu aceeași boală în viitor. O alta este speranta ca un nou medicament sau procedura care nu a fost inca testata pe oameni va oferi o sansa de supravietuire atunci cand alte tratamente au esuat. Singurul mod în care se realizează progresele în tratamentul cancerului și supraviețuirea ulterioară este prin participarea umană la studiile clinice. Acestea fiind spuse, studiile clinice nu sunt pentru toată lumea.
Riscuri și beneficii
Este important să luați în considerare toate riscurile și beneficiile studiilor clinice dacă luați în considerare participarea la unul dintre aceste studii. Este adesea util să scrieți atât argumentele pro, cât și dezavantajele studiului pe o foaie de hârtie, astfel încât să vă puteți cântări vizibil opțiunile. Nu există o alegere corectă sau greșită, ci doar cea mai potrivită pentru dvs.
Alte opțiuni pentru primirea de droguri experimentale
În cea mai mare parte, singurul mod prin care puteți utiliza un medicament experimental (de investigație) este să participați la un studiu clinic. Nu este întotdeauna cazul, iar unele persoane se pot califica pentru consumul de droguri compasional sau pentru acces extins la medicamente care nu au fost încă aprobate de FDA. poate opta pentru consumul compasiv de droguri.
Linia de fund
Studiile clinice de fază 1 sunt primele studii medicale în care un medicament nou sau nou îmbunătățit este testat la om. În timp ce în mod tradițional acest lucru a provocat anxietatea și a dus la glume despre faptul că este un „cobai”, aceste studii inițiale pot fi privite în moduri diferite. Dintr-o parte, acestea pot fi riscante. La urma urmei, scopul principal al acestor studii este de a determina dacă un medicament este sigur pentru oameni (și, de asemenea, de a-și face o idee despre cea mai bună doză de utilizat).
Cu toate acestea, dintr-un unghi diferit, beneficiile pot depăși riscurile unui studiu clinic de fază 1. Multe studii clinice de fază 3 compară medicamente care au fost deja analizate. Pentru pacienții cu cancer, speranța poate fi că un medicament va îmbunătăți supraviețuirea doar pentru câteva luni. Un nou medicament experimental (și, eventual, o nouă categorie de medicamente) poate ajuta mai mult decât orice altceva disponibil în prezent.
