Un nou medicament oferă o calitate a vieții mai bună adulților mai în vârstă cu leucemie mieloidă acută

Andersen Ross Photography Inc / Getty Images

Chei de luat masa

• Adulții în vârstă cu leucemie mieloidă acută au o incidență ridicată a recidivelor și rate scăzute de supraviețuire.
• Un nou medicament oferă o opțiune pentru unii pacienți care nu sunt candidați la măsuri mai agresive în timpul fazei de întreținere a tratamentului.

Un medicament aprobat recent de FDA, Onureg, este acum o opțiune potrivită pentru unii adulți mai în vârstă în terapia de întreținere a leucemiei mieloide acute (LMA) care nu pot tolera tratamente mai agresive.

Pacienții cu LMA primesc adesea azacitidină, un medicament pentru chimioterapie, fie intravenos, fie prin injecție. Onureg este o formulare orală de azacitidină, care nu a fost utilizată anterior pentru tratarea LMA sau a oricărui alt cancer.

După ce a primit chimioterapie și a intrat în remisie, pacienții cu LMA încep o nouă fază de îngrijire cunoscută sub numele de terapie de întreținere. Din păcate, mulți pacienți cu LMA sunt mai în vârstă și nu pot tolera opțiunile actuale de tratament disponibile, inclusiv transplanturile de măduvă osoasă.

Ce este terapia de întreținere?

Potrivit Societății Americane a Cancerului, după tratamentul inițial al cancerului, un pacient poate primi terapie de întreținere: doze mici de chimioterapie pe o perioadă prelungită de timp menită să prevină recăderea. Terapia de întreținere poate dura de la luni la ani.

Studiul QUAZAR, publicat înNew England Journal of Medicine, au examinat utilizarea Onureg la pacienții cu LMA care au intrat în faza de întreținere. Cercetătorii au urmărit 472 de pacienți din 23 de țări care erau în remisiune completă pentru LMA. Toți participanții aveau vârsta de 55 de ani sau mai mult, cu o vârstă medie de 68 de ani, care nu erau candidați pentru transplanturi de măduvă osoasă.

Un grup de 238 de pacienți a primit Onureg, numit și CC-486, în timpul procesului; restul de 234 au primit un placebo. Participanții care au primit CC-486 au avut o supraviețuire globală de 24,7 luni, cu aproape zece luni mai mult decât cei care au primit placebo. Grupul care a primit CC-486 a avut, de asemenea, o supraviețuire mai prelungită fără recidivă: 10,2 luni comparativ cu 4,8 luni în grupul placebo.

Cele mai remarcabile evenimente adverse, observate aproximativ în ambele grupuri, au inclus evenimente gastro-intestinale și trombocite scăzute. Participanții care au primit CC-486 au înregistrat un număr scăzut de celule albe din sânge în 41% din cazuri, comparativ cu 24% în grupul placebo.

Îmbunătățirea calității vieții

Cercetătorii au evaluat, de asemenea, efectele CC-486 asupra calității vieții și au constatat că beneficiarii medicamentului nu au raportat niciun impact negativ.

„Constatările noastre arată că CC-486 întârzie semnificativ reapariția bolii, prelungind astfel supraviețuirea și fără a afecta calitatea vieții. Acesta este un avans foarte semnificativ, deoarece medicamentul este ușor de administrat și înseamnă că adulții cu LMA nu au să petrecem timp suplimentar în spital ", a declarat autorul studiului Andrew Wei, dr. într-un comunicat de presă.

Dr. Andrew Wei

Medicamentul este ușor de administrat și înseamnă că adulții cu LMA nu trebuie să petreacă timp suplimentar în spital.

Lee Greenberger, dr., Șef șef al Societății pentru leucemie și limfom, spune Verywell Health că vârsta medie a unui pacient cu LMA este de 68 de ani. Mulți dintre ei nu pot tolera măsuri de tratament agresive, care au mai mult succes la pacienții cu vârsta sub 55 de ani.

„Azacitidina orală este în lucru de peste un deceniu, spune Greenberger lui Verywell. „Când medicamentul este administrat oral, expunerea este mai răspândită în timp și metabolismul medicamentului este diferit în comparație cu azacitidina administrată subcutanat (intravenos) sau intravenos.”

Pacienții pot lua Onureg acasă, în loc să îl primească într-un spital sau ambulatoriu, o altă caracteristică atractivă.

Pacienții mai tineri pot lua Onureg, dar Greenberger sugerează că explorează mai întâi măsuri mai tradiționale.

„Orice pacient cu răspuns hematologic complet poate merge la terapia de întreținere, dar pacienții sub 55 de ani ar trebui să ia în considerare un transplant de măduvă osoasă, deoarece nu știm că azacitidina orală va fi la fel de bună ca un transplant de măduvă osoasă”, spune el.

În timp ce Onureg oferă speranță unor pacienți mai în vârstă cu LMA, este nevoie de mai multe cercetări, spune Greenberger.

„Pacienții care au luat această terapie de întreținere au primit, în medie, 10 luni de supraviețuire fără recidive, comparativ cu aproximativ cinci luni în grupul tratat cu placebo", spune el. „În timp ce azacitidina orală a crescut și supraviețuirea generală cu 10 luni comparativ cu placebo -grup tratat, după patru ani, aproximativ 20% dintre pacienții cu LMA au supraviețuit, indiferent de tratament. Prin urmare, azacitidina orală extinde supraviețuirea generală, dar nu este un remediu. "

Totuși, în general, acest studiu a dat date valoroase în lupta împotriva LMA și a altor tipuri de cancer de sânge.

„În acest studiu special, conceptul de terapie de întreținere are efecte benefice pentru pacient”, spune Greenberger.

Greenberger spune că Societatea pentru leucemie și limfom explorează utilizarea Onureg în tratarea limfomului difuz cu celule B mari (DLBCL), cea mai comună variantă a limfomului non-Hodgkin și a limfomului cu celule T.