Roger Harris / Biblioteca foto științifică / Getty Images
Chei de luat masa
- FDA a aprobat Nucala, un medicament sever pentru astm, pentru a trata un grup de afecțiuni rare ale sângelui numite HES.
- Acesta este primul tratament nou aprobat pentru HES în peste un deceniu.
- Într-un studiu clinic, cu 50% mai puțini pacienți cărora li sa administrat Nucala au prezentat o erupție HES comparativ cu pacienții cărora li s-a administrat placebo.
Un medicament utilizat în mod tradițional pentru tratarea astmului sever a fost aprobat pentru sindroamele hipereozinofile (HES), făcându-l primul medicament aprobat pentru tratarea grupului de afecțiuni rare ale sângelui în aproape 14 ani.
Pe 25 septembrie, Food and Drug Administration (FDA) a aprobat Nucala (mepolizumab) pentru tratamentul HES la persoanele cu vârsta de 12 ani și peste. Mai exact, Nucala este indicat pentru cei care au experimentat HES de șase luni sau mai mult.
Ce sunt sindroamele hipereozinofile?
Tulburările sanguine HES se caracterizează prin niveluri ridicate de eozinofile, care sunt celule albe din sânge care luptă împotriva bolilor. Potrivit Academiei Americane de Alergie Astm și Imunologie, majoritatea oamenilor sănătoși au mai puțin de 500 de eozinofile / microlitru în sânge. Dar persoanele cu HES au de obicei peste 1.500 de eozinofile / microlitru în sânge, fără o cauză identificabilă.
Acești eozinofili suplimentari pot intra în organe precum pielea, plămânii, inima și sistemul nervos, provocând inflamații și, în cele din urmă, ducând la disfuncții ale organelor.
Simptomele HES depind de partea corpului afectată. Dacă HES vă afectează pielea, este posibil să aveți simptome precum eczeme și urticarie. Dacă HES vă afectează plămânii, simptomele pot include tuse, dificultăți de respirație și respirație șuierătoare.
Cum poate ajuta Nucala
În cazul astmului sever, Nucala acționează prin prevenirea formării excesive de eozinofile, care provoacă inflamația căilor respiratorii. Face acest lucru legându-se de o proteină responsabilă de reglarea eozinofilelor numită interleukină (IL-5), blocând IL-5 de legarea la receptorii din organism.
Deoarece eozinofilele sunt, de asemenea, asociate cu HES, cercetătorii s-au întrebat dacă Nucala ar putea ajuta. Și rezultatele unui studiu din 2019 realizat de compania farmaceutică GSK au indicat că ar putea.
„Se crede că Mepolizumab [Nucala] funcționează prin reducerea nivelului de eozinofile din sânge și dovezile sugerează că are potențial ca opțiune de tratament țintită pentru o serie de boli inflamatorii determinate de eozinofile crescute”, Gerald Gleich, MD, alergolog, imunolog și expert HES împreună cu Universitatea din Utah, a declarat într-o declarație asociată studiului. „Aceste date sunt foarte promițătoare și ar trebui să ofere speranță pacienților afectați de această afecțiune rară, care pune viața în pericol, cauzată de inflamația eozinofilă”, a adăugat el, descriind HES.
În studiul randomizat, dublu-orb, 108 participanți au primit fie o injecție cu Nucala, fie un placebo la fiecare patru săptămâni timp de 32 de săptămâni, în plus față de tratamentul standard de îngrijire. În timp ce 56% din grupul placebo au prezentat pusee HES în timpul studiului de 8 luni, doar 28% din grupul Nucala au prezentat pusee.
HES este de obicei tratat cu steroizi sau chimioterapie, din care poate avea efecte secundare semnificative. Unii pacienți HES tratați cu Nucala au raportat doar efecte secundare ușoare, inclusiv infecții ale căilor respiratorii superioare și dureri la nivelul extremităților.
Ce înseamnă asta pentru tine
Nucala poate fi mai eficient și poate avea mai puține efecte secundare decât tratamentele HES actuale. Dacă locuiți cu una dintre aceste tulburări de sânge, luați în considerare întrebarea medicului dumneavoastră despre Nucala.
