Singura terapie curativă pentru mielofibroză primară (PMF) este transplantul de celule stem, cu toate acestea, această terapie este recomandată numai pacienților cu risc crescut și mediu. Chiar și în acest grup, vârsta și alte afecțiuni medicale pot crește semnificativ riscurile asociate transplantului, făcându-l o terapie mai puțin ideală. În plus, nu toate persoanele cu PMF cu risc ridicat și intermediar vor avea un donator de transplant de celule stem adecvat (frate sau frate neînrudit). Se recomandă ca persoanele cu PMF cu risc scăzut să primească un tratament menit să reducă simptomele asociate bolii.
Thomas Barwick / Creative RM / Getty Images
Poate că medicul dumneavoastră a recomandat că transplantul nu este cea mai bună opțiune pentru dvs. sau nu poate fi identificat un donator adecvat sau nu ați tolerat alte terapii de primă linie pentru PMF. Bineînțeles, următoarea întrebare ar putea fi: ce alte opțiuni de tratament sunt disponibile? Din fericire, există multe studii în desfășurare care încearcă să găsească opțiuni de tratament suplimentare. Vom analiza pe scurt unele dintre aceste medicamente.
Inhibitori JAK2
Ruxolitinib, un inhibitor JAK2, a fost prima terapie țintită identificată pentru PMF. Mutațiile genei JAK2 au fost asociate cu dezvoltarea PMF.
Ruxolitinib este o terapie adecvată pentru persoanele cu aceste mutații care nu pot fi supuse unui transplant de celule stem. Din fericire, a fost găsit util chiar și la persoanele fără mutații JAK2. Există cercetări în curs de desfășurare care caută să dezvolte medicamente similare (alți inhibitori JAK2) care ar putea fi utilizați în tratamentul PMF, precum și combinarea ruxolitinibului cu alte medicamente.
Momelotinib este un alt inhibitor JAK2 care este studiat pentru tratamentul PMF. Studiile timpurii au observat că 45% dintre persoanele care au primit momelotinib au avut o reducere a dimensiunii splinei. Aproximativ jumătate dintre persoanele studiate au avut o ameliorare a anemiei și mai mult de 50% au reușit să oprească terapia transfuzională. Trombocitopenia (număr scăzut de trombocite) se poate dezvolta și poate limita eficacitatea. Momelotinib va fi comparat cu ruxolitinib într-un studiu de fază 3 pentru a determina rolul acestuia în tratamentul PMF.
În august 2019, FDA a aprobat fedratinib pentru tratamentul adulților cu MF intermediar-2 sau cu risc crescut.
Medicamente imunomodulatoare
Pomalidomida este un medicament imunomodulator (medicamente care modifică sistemul imunitar). Este legat de talidomidă și lenalidomidă. În general, aceste medicamente sunt administrate cu prednison (un medicament cu steroizi).
Talidomida și lenalidomida au fost deja studiate ca opțiuni de tratament în PMF. Deși ambii prezintă beneficii, utilizarea lor este adesea limitată de efectele secundare. Pomalidomida a fost dezvoltată ca o opțiune mai puțin toxică. Unii pacienți au ameliorare a anemiei, dar nu s-a observat niciun efect asupra dimensiunii splinei. Având în vedere acest beneficiu limitat, există studii în desfășurare privind combinarea pomalidomidei cu alți agenți precum ruxolitinib pentru tratamentul PMF.
Medicamente epigenetice
Medicamentele epigenetice sunt medicamente care influențează exprimarea anumitor gene mai degrabă decât să le schimbe fizic. O clasă a acestor medicamente sunt agenții hipometilatori, care ar include azacitidină și decitabină. Aceste medicamente sunt utilizate în prezent pentru tratarea sindromului mielodisplazic. Studiile privind rolul azacitidinei și decitabinei sunt în faze incipiente. Celelalte medicamente sunt inhibitori ai histone deacetlyase (HDAC), cum ar fi givinostat și panobinostat.
Everolimus
Everolimus este un medicament clasificat ca inhibitor al kinazei mTOR și imunosupresor. Este aprobat de FDA (Food and Drug Administration) pentru tratamentul mai multor tipuri de cancer (sân, carcinom cu celule renale, tumori neuroendocrine etc.) și pentru a preveni respingerea organelor la persoanele care au primit transplant de organe (ficat sau rinichi). Everolimus se administrează pe cale orală. Studiile timpurii indică faptul că poate reduce simptomele, dimensiunea splinei, anemia, numărul de trombocite și numărul de globule albe.
Imetelstat
Imetelstat a fost studiat în mai multe tipuri de cancer și mielofibroză. În studiile timpurii, a indus remisia (semne și simptome decedate ale PMH) la unele persoane cu PMF cu risc intermediar sau ridicat.
Dacă nu răspundeți la tratamentul de primă linie, înscrierea într-un studiu clinic vă poate oferi acces la noi terapii. În prezent, există mai mult de 20 de studii clinice care evaluează opțiunile de tratament pentru persoanele cu mielofibroză. Puteți discuta despre această opțiune cu medicul dumneavoastră.
.jpg)
.jpg)
