Ce sunt tratamentele biologice?

„Biologici” se referă la orice tip de terapie medicală care este derivată din organisme vii, cum ar fi oamenii, animalele sau microorganismele. Acest lucru contrastează cu medicamentele tradiționale non-biologice, care sunt sintetizate într-un laborator prin procese chimicefărăfolosind părți ale viețuitoarelor. Alți termeni folosiți uneori includ „terapie biologică”, „terapie biologică”, „produse biologice” și „biofarmaceutice”. S-ar putea să-i auziți, de asemenea, numiți pe nume fără prescripție medicală sau ca subcategorie specifică de terapii biologice (de exemplu, terapia genică).

Cele mai vechi forme de biologici există de mulți ani, cum ar fi vaccinurile dezvoltate în secolul al XIX-lea. Insulina a fost o altă terapie biologică relativ timpurie. Cu toate acestea, începând cu anii 1990, numărul de produse biologice de pe piață s-a înmulțit foarte mult. Multe tipuri de terapie biologică sunt acum disponibile pentru a trata o gamă largă de afecțiuni medicale diferite, cum ar fi diferite forme de cancer și boli autoimune. Mai multe sunt dezvoltate și puse la dispoziție în fiecare an. Aceste terapii biologice au toate beneficii diferite și riscuri potențiale.

Ce tipuri de terapie biologică sunt disponibile?

Unele dintre clasele generale de biologici includ:

• Sânge sau alte produse din sânge (cum ar fi trombocite)
• Terapii cu hormoni steroizi (cum ar fi estrogenul, testosteronul)
• Vaccinuri (cum ar fi pentru prevenirea bolilor)
• Antitoxine (cum ar fi tratarea mușcăturii de șarpe)
• Proteine ​​recombinante (cum ar fi insulina sau eritropoietina)
• Acizi nucleici recombinanti (precum cei dezvoltati pentru hipercolesterolemia genetica)
• Interleukine (molecule imune care pot fi utilizate pentru tratarea anumitor infecții și cancere)
• Tendoane, ligamente sau alte materiale utilizate pentru transplant
• Anticorpi monoclonali (cum ar fi cei utilizați pentru tratarea bolilor autoimune și a cancerului)
• Terapii cu celule stem (cum ar fi pentru anumite tipuri de cancer sau boli genetice)
• Alte terapii celulare (cum ar fi celulele T specifice utilizate pentru tratarea cancerului)
• Terapii genetice (cum ar fi cele pentru afecțiuni genetice)

Cum funcționează produsele biologice?

Diferitele terapii biologice au scopuri, ținte și design diferite și toate funcționează puțin diferit. Nu ezitați să întrebați furnizorul dvs. de asistență medicală dacă aveți întrebări cu privire la terapia biologică specială relevantă pentru dvs.

De exemplu, tocilizumab (denumirea comercială Actemra), un produs biologic utilizat pentru tratarea artritei reumatoide, aparține unei clase de terapii biologice numite anticorpi monoclonali. Din punct de vedere tehnic, tocilizumab este un anticorp recombinant monoclonal IgG1 anti-receptor IL-6 uman. Spre deosebire de anticorpii pe care corpul tău îi produce în mod natural, acest tip de anticorp nu combate infecțiile. În schimb, poate fi utilizat pentru a viza direct afecțiuni precum artrita reumatoidă.

IL-6 este o citokină (o moleculă de semnalizare imună). Poate lega celule și trimite semnale. Când se leagă IL-6, tinde să crească inflamația și alte procese care agravează artrita reumatoidă. Tocilizumab blochează parțial receptorul pentru IL-6, care poate scădea simptomele.

Acești anticorpi monoclonali particulari sunt produși printr-o serie de etape, începând cu producția timpurie de anticorpi la șoareci. Apoi oamenii de știință modifică acești anticorpi, înlocuind o mare parte dintre aceștia cu porțiuni de anticorpi de la oameni. În interiorul laboratorului, se fac multe copii identice ale acestor noi anticorpi. Acești anticorpi hibrizi pot fi apoi administrați pacientului pentru a ajuta la blocarea răspunsului organismului la IL-6.

Dacă un biologic are „ab” la sfârșitul numelui său, este un bun indiciu că produsul este un fel de anticorp modificat.

În ce se deosebesc terapiile biologice de medicamentele farmaceutice tradiționale?

În general, procesul de fabricație pentru produse biologice este mai complicat decât pentru medicamentele cu molecule mici (tratamente medicamentoase „non-biologice”, cum ar fi aspirina). Acesta este un motiv pentru care biologicii sunt de obicei mai scumpi decât alternativele de tratament non-biologice. Deoarece procesul de fabricație este atât de complicat, este posibil ca structura biologicilor să nu fie pe deplin înțeleasă. Poate fi dificil sau imposibil ca o altă companie să o reproducă exact.

Biologicii sunt molecule mai mari și mai complexe în comparație cu medicamentele tradiționale. Spre deosebire de produsele farmaceutice tradiționale, acestea necesită o componentă de la un organism viu pentru a fi fabricate.

În ansamblu, terapiile biologice sunt mai mult mediate de ținte decât tratamentele nonbiologice. De exemplu, metotrexatul și sulfasalazina sunt douănon-tratamente medicamentoase biologice pentru artrita reumatoidă. Aceste medicamente afectează mai multe părți diferite ale sistemului imunitar al unei persoane. În schimb, terapiile biologice pentru artrita reumatoidă au ținte foarte specifice (cum ar fi blocarea unui receptor specific pentru o moleculă imună vizată). Acest lucru scade probabilitatea anumitor efecte secundare, deși altele sunt încă un risc potențial.

Biologicii tind să fie mai sensibili la căldură și lumină. Adesea, acestea nu pot fi administrate pe cale orală, dar trebuie administrate prin injecție sau perfuzie.

Condiții care pot fi tratate cu terapie biologică

Terapiile biologice dezvoltate mai recent au revoluționat tratamentul multor boli diferite. Acestea au fost deosebit de importante pentru tratamentul bolilor autoimune, cancerului și a anumitor afecțiuni genetice.

De exemplu, au fost dezvoltate terapii biologice pentru a trata următoarele:

• Artrita reumatoida
• Psoriazis
• Spondilită anchilozantă
• Boala Crohn
• Scleroză multiplă
• Retinopatia diabetică
• Degenerescența maculară legată de vârstă
• Diabet
• Cancer gastric
• Cancer mamar
• Cancer de colon
• Forme de leucemie și limfom
• Infertilitatea
• Osteoporoza
• Fibroză chistică
• Hemofilie
• Boala falciformă

Biologici în bolile autoimune

Unele dintre cele mai frecvent utilizate substanțe biologice sunt utilizate pentru boli autoimune, boli în care sistemul imunitar al corpului joacă un rol în atacarea anormală a propriului său țesut. Acestea includ afecțiuni precum artrita reumatoidă, psoriazisul, boala Crohn și altele. Multe dintre aceste terapii sunt aprobate de FDA pentru a trata mai multe tipuri de boli autoimune.În unele cazuri, medicii pot prescrie aceste tratamente în afara etichetei dacă nu au fost supuși întregului set de studii necesare pentru aprobarea FDA, dar există încă motive întemeiate să credem că ar putea fi eficiente.

Deoarece substanțele biologice sunt adesea scumpe și sunt mai greu de administrat, ele sunt deseori (dar nu întotdeauna) administrate după ce ați încercat un alt tip de terapie non-biologică.

Unul dintre cele mai comune tipuri de terapii biologice moderne pentru bolile autoimune este blocantul TNF. Blocanții TNF includ medicamentele populare etanercept (Enbrel), adalimumab (Humira) și infliximab (Remicade). Aceste medicamente blochează toate efectele inflamatorii din aval ale unei molecule imune numite TNF-alfa. Acestea sunt aprobate de FDA pentru mai multe boli autoimune diferite.

Au fost dezvoltate alte substanțe biologice pentru a bloca receptorii pentru diferite molecule imune. Altele au fost concepute pentru a viza celulele T, celule specifice din sistemul imunitar. Unele dintre aceste alte substanțe biologice importante în bolile autoimune includ:

• Ustekinumab (Stelara)
• Secukinumab (Cosentyx)
• Abatacept (Orencia)
• Guselkumab (Tremfya)

Un alt biologic important în boala autoimună este interferonul beta-1a (Avonex), care este un tratament cheie pentru scleroza multiplă.

Biologici în tratamentul cancerului

Terapiile biologice sunt, de asemenea, foarte importante pentru tratamentul cancerului și multe continuă să fie dezvoltate. Există multe tipuri diferite de tratamente. Uneori sunt folosite ca tratament de primă linie. Alteori sunt utilizate după ce alte tratamente au eșuat sau în cancerele avansate. Adesea, acestea sunt utilizate în plus față de alte tratamente.

Unele dintre aceste tratamente sunt anticorpi terapeutici. De exemplu, medicamentul, pembrolizumab (Keytruda) este un anticorp conceput biologic, care este aprobat pentru a trata multe tipuri diferite de tumori solide. Funcționează vizând un anumit receptor găsit pe anumite celule imune. Acest lucru permite celulelor imune să distrugă mai ușor celulele canceroase. Aceste tipuri de terapii biologice care stimulează sistemul imunitar al organismului pentru a combate mai bine cancerul se numesc imunoterapii.

Alte tipuri de anticorpi terapeutici interferează cu căile de semnalizare care favorizează creșterea tumorii, cum ar fi trastuzumab (Herceptin). Sau pot declanșa celulele canceroase să se autodistrugă, cum ar fi rituximab (Rituxan). În alte cazuri, acestea pot fi legate de o substanță toxică, care poate ajuta la distrugerea celulelor canceroase. De exemplu, medicamentul ado-trastuzumab emtansină (Kadcyla) funcționează în acest mod. Există și alte tipuri de anticorpi terapeutici.

Terapia cu celule imune este un alt domeniu important al terapiei biologice a cancerului în curs de dezvoltare. Aceasta implică colectarea unora dintre celulele imune ale unui individ, modificarea lor într-un fel și apoi reinjectarea lor. Acest lucru face ca celulele imune ale persoanei să fie mai capabile să atace tumora. Terapia cu limfocite care se infiltrează în tumori și terapia cu celule CAR-T se încadrează în această categorie.

O altă clasă importantă de biologici include proteinele fabricate într-un laborator. De exemplu, mai multe molecule imune diferite (diferite tipuri de interferoni și interleukine) sunt utilizate pentru mai multe tipuri de cancer.

Biologici în bolile genetice rare

Terapia biologică este, de asemenea, foarte importantă în tratamentul bolilor genetice rare. Acest lucru va deveni probabil mai important doar în viitor pe măsură ce vor fi disponibile tot mai multe terapii genetice. De exemplu, unele terapii biologice pentru tratarea bolilor rare includ terapia de substituție enzimatică pentru boala Gaucher, factorii de coagulare a sângelui pentru hemofilie sau imunoglobuline pentru persoanele cu anumite tulburări imune genetice.

Transplanturile de celule stem, utilizate pentru tratarea multor tipuri de boli genetice rare, inclusiv boala cu celule secera, sunt, de asemenea, un fel de terapie biologică. Cercetătorii continuă, de asemenea, să dezvolte terapii cu ARN și terapii genetice care ar putea fi utilizate în cele din urmă pentru vindecarea multor boli rare.

Efecte secundare potențiale

Efectele secundare potențiale ale biologilor variază în funcție de terapia biologică specifică implicată. În unele cazuri, aceste reacții adverse sunt destul de ușoare, cum ar fi o erupție cutanată. Unele alte reacții adverse frecvente pot include infecții respiratorii, reacții asemănătoare gripei sau roșeață la locul injectării.

Cu toate acestea, sunt posibile și reacții adverse mai grave, cum ar fi o reacție alergică severă. Există unele efecte secundare potențiale specifice ale terapiilor biologice care vizează diferite părți ale sistemului imunitar. În special, multe dintre aceste tratamente prezintă un risc de imunosupresie. Asta înseamnă că o parte a sistemului imunitar nu poate răspunde pentru a combate infecțiile așa cum ar face în mod normal. Acest lucru vă poate face mai susceptibil la anumite tipuri de infecții. În unele cazuri, acestea ar putea risca să reactiveze infecțiile inactive care altfel nu v-ar da neapărat o problemă, cum ar fi tuberculoza.

Anumite terapii biologice care vizează sistemul imunitar pot crește, de asemenea, riscul apariției anumitor tipuri de cancer, însă acest lucru nu este valabil pentru toate terapiile biologice. De asemenea, riscul ar putea fi mic sau inexistent într-un medicament care, altfel, oferă multe beneficii potențiale. Discutați lucrurile cu furnizorul dvs. de sănătate pentru a vă asigura că luați o decizie care are sens pentru dvs. Riscurile sunt în general mai bine înțelese pentru terapiile biologice care au existat de ceva vreme în comparație cu tratamentele mai noi. Medicul dumneavoastră vă poate oferi o idee mai bună despre efectele secundare potențiale ale unei anumite terapii biologice în situația dumneavoastră.

Sunt biologice sigure de utilizat în timpul sarcinii și alăptării?

Majoritatea terapiilor biologice nu au fost studiate la femeile însărcinate sau care alăptează, dar știm că tratamentele biologice specifice pot fi periculoase pentru un făt sau un sugar care alăptează. Cu toate acestea, poate fi, de asemenea, un risc să opriți un tratament biologic dacă utilizați deja unul. Discutați cu medicul dumneavoastră despre situația dvs. particulară și despre riscurile și beneficiile generale. Dacă luați o terapie biologică și aflați că sunteți gravidă, nu încetați să o luați imediat. În schimb, sunați la cabinetul medicului dumneavoastră și spuneți-le situația.

Înainte de a lua

Ca întotdeauna, medicul dumneavoastră va dori să facă un istoric medical amănunțit și un examen clinic înainte de a prescrie o terapie biologică. Acest lucru îl va ajuta pe medicul dumneavoastră să se asigure că beneficiile potențiale ale tratamentului depășesc riscurile potențiale. În unele cazuri, medicul dumneavoastră va trebui să se asigure că nu aveți anumiți factori de risc înainte de a începe un medicament biologic. Este posibil ca persoanele cu anumite afecțiuni medicale să nu poată primi tratamente biologice. Sau este posibil să fie nevoie să obțineți un test de screening pentru tuberculoză sau un test de screening pentru hepatită. Dar acest lucru nu va fi necesar pentru fiecare tip de terapie biologică. Medicul dumneavoastră vă va anunța ce teste de screening ar putea avea sens pentru dvs.

În general, nu trebuie să vi se administreze anumite tipuri de vaccinuri (cele care conțin componente virale vii) în timp ce luați medicamente biologice care vă afectează sistemul imunitar și vă pot face să aveți mai multe șanse de a vă infecta. Așadar, poate fi necesar să luați unele dintre aceste vaccinuri înainte de a începe terapia.

Se pot lua substanțe biologice cu alte terapii non-biologice?

Da, de obicei. Tratamentele biologice sunt adesea luate alături de terapiile non-biologice mai vechi. De exemplu, cineva cu poliartrită reumatoidă ar putea continua să ia metotrexat în timp ce adaugă un tratament biologic suplimentar. În alte cazuri, tratamentul biologic va lua locul terapiilor anterioare non-biologice. Va depinde de situația dvs. specifică.

Cum se administrează produsele biologice?

Aceasta variază în funcție de produsul biologic specific. În prezent, majoritatea produselor biologice nu pot fi administrate pe cale orală, deși companiile farmaceutice lucrează pentru a dezvolta terapii orale.

În general, substanțele biologice se administrează sub formă de injecții sau sub formă de perfuzii. S-ar putea să vă puteți face o injecție sub piele sau s-ar putea să doriți ajutorul unui membru al familiei.

Terapiile biologice sunt sensibile la căldură și lumină, deci urmați cu atenție orice instrucțiuni de pregătire date de medicul dumneavoastră.

Infuziile intravenoase se administrează printr-o venă. Acestea durează de obicei mai mult, poate câteva ore. Acestea sunt de obicei date într-un cabinet medical.

În unele cazuri, este nevoie de un singur tratament. În altele, tratamentul biologic va trebui luat la intervale regulate în timp.

Cât de repede funcționează produsele biologice?

Cât de repede funcționează un medicament biologic depinde de terapia specifică. De exemplu, o lovitură de insulină începe să funcționeze aproape imediat. Dar pentru ceva de genul unei terapii biologice pentru artrita reumatoidă sau psoriazis, este posibil să nu observați îmbunătățiri timp de câteva săptămâni sau chiar o lună sau mai mult. Adresați-vă medicului dumneavoastră la ce vă puteți aștepta în situația dumneavoastră particulară.

Ce sunt biosimilarii?

Datorită modului în care produsele biologice sunt fabricate, este dificil pentru companiile concurente să producă produse care sunt exact echivalente cu terapiile biologice dezvoltate pentru prima dată. Spre deosebire de medicamentele compuse chimice mai vechi, majoritatea substanțelor biologice nu au echivalenți generici strict definiți. FDA definește medicamentele generice ca având exact același ingredient activ ca un medicament de marcă. Nu numai asta, dar sunt și bioechivalenți, adică au aceeași formă de dozare, rezistență, calitate și performanță.

În schimb, biologicii au ceva numit „biosimilari”, care au fost definiți prin lege în 2009. Aceste tratamente sunt aprobate de FDA ca neavând diferențe semnificative clinic față de agentul original de marcă. Acestea ar trebui să funcționeze în același mod ca produsul de referință și ar trebui să fie la fel de sigure și la fel de eficiente. și echivalență.

Dacă este disponibil un biosimilar, asigurați-vă că discutați cu medicul dumneavoastră dacă este cea mai bună opțiune pentru dvs. De asemenea, este logic să vă asigurați că FDA a desemnat biosimilarul ca fiind interschimbabil cu produsul original.